+
Nieuws

Erfelijke ziekten genezen met stamcellen?

Erfelijke ziekten genezen met stamcellen?

Stamcellen om een ​​erfelijke stofwisselingsziekte te genezen

Britse onderzoekers hebben uit de huidcellen van patiënten met een stofwisselingsstoornis geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS-cellen) geproduceerd en vervolgens met succes omgezet in gezonde levercellen. De onderzoekers testten vervolgens de gezonde cellen bij dieren op muizen om de erfelijke ziekte "alfa-1-antitrypsinedeficiëntie" te genezen.

Dit is een volgende stap op weg naar het medisch gebruik van iPS-cellen, zelfs als de methode tot nu toe alleen op muizen is getest, schrijven Allan Bradley en collega's van het Sanger Institute in Hinxton, VK in het huidige nummer van het tijdschrift "Nature". Volgens de Britse wetenschappers waren er in de huidige proeven geen genetische veranderingen die hadden geleid tot de ontwikkeling van kankercellen uit de stamcellen in eerdere experimenten. Aangezien de iPS-cellen ethisch en moreel minder controversieel zijn dan de zogenaamde embryonale stamcellen, heeft onderzoek grote hoop op het medisch gebruik van de kunstmatig geproduceerde, geïnduceerde pluripotente stamcellen.

Leverziekte genezen met geïnduceerde pluripotente stamcellen De wetenschappers van het Sanger Institute, een non-profit genoomonderzoekscentrum in Hinxton, negen mijl ten zuiden van Cambridge dat zich richt op de ontwikkeling van de "genetische basis van gezondheid en ziekte", hebben aanzienlijk succes geboekt bij de ontwikkeling van geïnduceerde pluripotente stamcellen. Nadat onderzoekers van de Hannover Medical School (MHH) en het Max Planck Institute for Molecular Biomedicine in Münster in juli hadden gerapporteerd over het succesvolle gebruik van iPS-cellen voor de behandeling van leverziekte bij muizen, hebben de Britse onderzoekers deze resultaten nu kunnen bevestigen. Allan Bradley en collega's maakten iPS-cellen van huidcellen van patiënten met een metabole stoornis, repareerden de genetische fouten die verantwoordelijk waren voor het optreden van de erfelijke ziekte met behulp van twee bekende methoden en implanteerden de cellen vervolgens in muizen die aan dezelfde metabole stoornis leden. Op deze manier meldden Allan Bradley en zijn team dat de erfelijke ziekte "alfa-1-antitrypsinedeficiëntie" bij de muizen was genezen.

Alfa-1-antitrypsinedeficiëntie "Alpha-1-antitrypsinedeficiëntie" is een erfelijke aandoening die, als zogenaamde monogenetische ziekte, tot ernstige stofwisselingsstoornissen leidt. De ziekte wordt veroorzaakt door de mutatie van een enkel gen, waarvan het begin veranderingen vereist in beide kopieën van het betreffende gen in de chromosomen van een patiënt. Zoals Allan Bradley en collega's melden, ontwikkelt ongeveer een op de 2.000 mensen van Noord-Europese afkomst "alfa-1-antitrypsinedeficiëntie". De gevolgen van de erfelijke stofwisselingsziekte kunnen zich volgens de Britse onderzoekers uitstrekken tot levercirrose, die in het ergste geval een levertransplantatie vereist. Bradley en zijn team gebruiken een zogenaamd springgen (transposon) en speciale enzymen, de zinkvingernucleasen, om de genetische defecten in de iPS-cellen die zijn verkregen uit de huidcellen van drie patiënten met de stofwisselingsziekte te corrigeren. De onderzoekers plaatsten vervolgens de menselijke cellen in het leverweefsel van muizen met dezelfde stofwisselingsstoornis. Daar namen de iPS-cellen de functie van de defecte levercellen over en hielpen zo de muizen te bevrijden van hun erfelijke ziekte, schrijven de Britse wetenschappers in het tijdschrift "Nature". Blijkbaar integreerden de menselijke cellen relatief soepel in het leverweefsel van de muizen. In tegenstelling tot eerdere studies zijn er tijdens de huidige interventie geen tumorcellen gevormd uit de iPS-cellen, benadrukten de onderzoekers en voegde toe dat de methode daarom in de toekomst kan worden gebruikt voor de behandeling van monogenetische ziekten. Er zijn echter verder onderzoek nodig om de mutaties in de genetische samenstelling van de iPS-cellen die tijdens het onderzoek zijn opgetreden te analyseren, zelfs als er geen tumorcellen uit zijn ontstaan, legden Bradley en collega's uit.

Kritiek op stamcelonderzoek De geïnduceerde pluripotente stamcellen zijn al jaren onderzocht als mogelijke vervanging van de zeer controversiële embryonale stamcellen, waarbij het herprogrammeren van stamcellen uit andere cellen wordt behandeld als een ethisch verantwoord alternatief voor de embryonale stamcellen. De morele en ethische bezwaren hebben embryonale stamcellen een zeer slechte reputatie bezorgd en zijn vaak onderwerp van kritiek geweest. Omdat vroege menselijke embryo's moeten worden vernietigd om de cellen te produceren. Last but not least heeft het fokken van embryo's in het laboratorium (klonen) die zijn voortgebracht door supporters van embryonale stamcellen om de stamcellen te genereren, in het openbaar tot massale protesten geleid. In Duitsland gaat het geschil tussen tegenstanders en voorstanders van embryonaal stamcelonderzoek ook over de vraag wanneer een embryo moet worden beschermd als menselijk leven volgens artikel 1 van de basiswet. Vergelijkbare ethische discussies zijn van ondergeschikt belang voor iPS-cellen, maar dit jaar is er een controverse ontstaan ​​over mogelijke gezondheidsproblemen veroorzaakt door de pluripotente stamcellen (embryonaal en geïnduceerd). Amerikaanse wetenschappers van de University of California, de San Diego School of Medicine en het Scripps Research Institute hebben ernstige genetische veranderingen in pluripotente stamcellijnen geïdentificeerd die in het ergste geval tot de vorming van tumoren kunnen leiden. (fp)

Lees verder:
Leverziekte behandeld met stamcellen
Met stamcellen voor beroertes?
Bloedziekte: gentherapie met bijwerkingen
Stamcellen voor de behandeling van oogziekten?
Stamceltherapie voor dwarslaesie

Afbeelding: Photo credit: Martin Gapa / pixelio.de

Auteur en broninformatie



Video: Het principe van stamceltransplantatie bij sikkelcelziekte, risicos, tijdspad en resultaten (Januari- 2021).